リンパ脈管筋腫症(LAM,lymphangioleiomyomatosis)に対するラパリムスの臨床研究リンパ脈管筋腫症(LAM)に対するシロリムスの臨床研究

治療薬の研究

リンパ脈管筋腫症に対するラパマイシン長期内服の効果と安全性評価のためのコホート調査

研究の背景と目的

これまでの研究により、mTOR阻害薬であるシロリムスは、LAMの進行を抑制し自覚症状を改善することがわかりました。しかしシロリムスは、重い副作用を引き起こさずに長期間にLAMの進行を抑制するかどうかは明らかではありません。
そのため、LAMに対するコホート研究では、シロリムス(ラパマイシン)5年間内服の効果と安全性を調査します。

方法

症例

「LAMに対するシロリムス投与の安全性に関する多施設共同治験(MLSTS治験)」のvisit12の来院時に、本研究への参加の同意を取得できた症例。(下図参照)

【図】LAMに対するシロリムスの長期効果観察研究

データ集積
  1. 2015年から2017年まで、一年に一回臨床経過を調査します。
  2. 調査項目は、指定難病の臨床調査個人票にある調査項目に加えて、MLSTS治験で調査されていた項目とします。
  3. 新潟大学医歯学総合病院プロトコール・データセンターが、データ管理を行います。
  4. 同意が得られた症例のCT画像データを匿名化し、新潟大学呼吸器内科学分野で画像解析します。
人権擁護など
  • 新潟大学医学部倫理委員会承認[1993]

LAMに対するシロリムス治療研究のロードマップ

調査する項目

1.シロリムス治療の効果
  • 呼吸機能検査(スパイメトリー、フローボリューム)、SpO2測定、呼吸困難スケール(mMRC)
  • 胸部レントゲン、(可能ならば)HRCT
2.有害事象の評価
  • 身長、体重、血圧、脈拍数
  • 一般血液検査(検血、生化学、血清など)、検尿(定性、沈渣)、(可能ならば)血清鉄
  • 口内炎などの有無と部位/期間、月経異常の有無と期間、頭痛の有無と期間、浮腫
3.その他
  • 血清VEGF-D濃度測定(近畿中央疾患センター)
  • 血清保存

今後の見通し

現在はMLSTS試験から引き続いた 54例のLAM症例を登録し、シロリムス内服3~5年目の効果と安全性評価を継続しています。

治療薬の研究

ラパリムス錠を処方された患者さん、ご家族の方へ

「ラパリムス」はノーベルファーマ社から発売されている治療薬です。以下よりノーベルファーマ社のサイトへリンクします。

シロリムスは別名「ラパマイシン」ともいいます。
このサイトでは一般名の「シロリムス」と、治療剤名の「ラパリムス」の表記を使用しています。